机械网--简单药物注射可治疗先天和老化性失明

原发性视网膜色素变性在历史上曾称为色素性视网膜炎是1种比较常见的毯层-视网膜变性。根据我国部分地区调查资料，群体得病率约为1/3500。

视网膜色素变性是1种少见的遗传性眼病。本病表现为慢性、进行性视网膜变性，终究可导致失明。部分患者视网膜色素变性为显性遗传，父母双方只要有1方带致病基因，子女就会病发。也有部分患者视网膜色素变性为连锁性遗传，仅仅母亲带致病基因土地征收与征用相同点不同点，子女才会病发。另有些病例同时伴随听力减退，这类类型视网膜色素变性多见于男性。 视网膜是位于眼球内部的精密的薄层组织，它包括着多层被称作“感光器”的感光细胞，这些感光细胞通过视神经与大脑相连。 如果你把眼睛视作接受图像的照相机，那么视网膜就是记录图像的胶卷。 视网膜下面是视网膜色素上皮(RIPE)。视网膜色素上皮支持着视网膜感光细胞的工作。

中国科技网讯 据逐日科学、英国逐日电讯等网站近日报道，最近，1个由美国加利福尼亚大学伯克利分校、华盛顿大学和德国慕尼黑大学组成的研究小组，开发出1种叫做AAQ的化学小分子，可通过简单眼内注射的方式，在短时间内使先天失明小鼠恢复1定的视力水平。研究人员指出，这类药物经进1步改进，有望帮那些因遗传和老化因素而失明的人们重见光明。相干论文发表在7月25日出版的《神经元》杂志上。

视网膜色素变性（RP）和老年性黄斑变性（AMD）是由视网膜上柱细胞和锥细胞逐渐死亡而导致的失明，余下的视觉系统虽然完全，但大部分不能对光起反应。研究人员用基因技术使小鼠得了RP，小鼠就会在诞生后几个月内失明。他们将小剂量的AAQ注射到这些小鼠的眼中，发现它们恢复了某种程度的感光能力。在明亮光线下，小鼠显出了瞳孔收缩和避光反应。而这是1种典型的啮齿类动物行动，如果没看到光它们不可能出现这类反应。

研究人员解释说，AAQ是1种人工合成的小分子光控开关，能连接在视网膜细胞表面的蛋白离子通道上，遭到光照会打开开关，改变通道的离子流，并更多地激活神经细胞路径，让“失明”细胞恢复感光能力。

“这和局部麻醉的原理很类似：药物分子嵌在离子通道内，粘住通道1段时间，由此让你停止感觉1段时间。” 该研究领导、加利福尼亚大学伯克利分校分子与细胞生物学教授理查德·克拉玛说，“不同的是农村承包土地征收如何补偿，AAQ分子具有感光能力，能打开或关闭神经活动。”

比起其他实验性恢复视力的方法，这类眼内注射的方法更有优势。研究人员指出，由于小分子终究会脱落，这类方法比会永久性改变视网膜的转基因或干细胞疗法更安全；比在眼内植入感光电子芯片的方法也更少入侵性。克拉玛说：“这是1种简单的化学药物，注射意味着你能改变剂量，还可与其他治疗方法结合。”

克拉玛说，目前他们正在对AAQ进行改进并测试，改进后的AAQ能激活神经元几天时间而不是几个小时

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